2026.07.20-2026.08.23，NMPA、CDE 等监管机构共计发布以下指导原则：

本次法规月报拟重点关注如下几个方面：

一、20260724 关于公开征求《轮状病毒疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

该征求意见稿的目的：明确轮状病毒疫苗临床研发过程中的关键技术考虑（包括疫苗型别、免疫程序和有效性评价策略三方面），为申请人开展临床研究和监管机构进行技术审评提供参考。

早期探索性临床试验主要关注候选疫苗的安全性、免疫原性和初步保护效力，为后续研究中抗原剂量、组分配比、接种剂次、接种间隔及免疫程序的确定提供依据。针对减毒活疫苗，充分评估相关风险，采样设计应覆盖预计的整个排毒周期，设置高采样频率，关注排出疫苗株的特点，根据早期结果，在确证性临床试验和上市后研究中对排毒情况进一步评估。若数据显示疫苗与肠套叠之间存在关联性，应在试验开展前设置肠套叠检测和识别机制。

考虑到目前轮状病毒疫苗尚缺乏公认且稳定的免疫学保护替代指标，确证性关键临床试验应在拟定接种人群全年龄段开展，以保护效力评价为主要终点，并进行多中心设计。确证性临床试验重点围绕终点设置、研究假设、对照选择、病例监测与判定、保护效力计算等内容进行阐述。保护效力评价重点关注对所有型别轮状病毒胃肠炎及重度轮状病毒胃肠炎的预防作用，并结合疫苗所含型别、非疫苗型别交叉保护、急性胃肠炎住院、保护持久性等终点进行综合评价。

轮状病毒疫苗上市后研究除常规要求之外，应进一步开展肠套叠监测研究，同时密切关注毒株流行情况。对于减毒活疫苗，还需关注免疫缺陷人群的相关风险、疫苗株长期排毒、水平传播、基因重配风险等。

本指导原则内容不会对已获批品种的临床试验设计和实施造成影响，无需设置过渡期。

二、20260724 中心对外公开征求《药品审评书面发补标准》（征求意见稿）意见的通知

  该征求意见稿明确了书面发补的标准：（1）根据申报资料相关要求，申报资料不清晰、文件不规范的；（2）根据法律法规和技术要求，研究设计、试验过程和数据分析等存在微小缺陷需要完善的；（3）研究设计和数据分析等存在与当前科学认知和共识存在差异需要进一步解释的；（4）质量标准、说明书、制造及检定规程、生产工艺信息表等关键内容的撰写经审评认为需要修改的；（5）对重要的安全性及有效性结果需要补充分析的；（6）因审评过程中相关法律法规、技术指导原则更新，审评认为需要补充药物安全性、有效性或质量可控性有关资料的；（7）风险控制计划需要进一步完善的；（8）品种立题依据不充分，需要进一步提供资料的，如临床定位不明确等；（9）与制剂关联审评的原料药、辅料和包材的研究存在微小缺陷需要在制剂审评中通过发补解决的；（10）审评过程中认为需要进行单项注册检验的； （11）针对注册检验、现场检查、器械关联审评等发现问题，需要补充资料的；（12）涉及有因举报的问题需要补充资料的；（13）审评过程中需要收集更多的稳定性数据以支持产品有效期的；（14）其他情况。

与 2020 年第 42 文相比修改的内容：

1.根据重大缺陷的法规要求，修订相关术语的描述；

2.增加兜底条款的表述：CDE 在审评过程中发现存在重大缺陷的，不再要求申请人补充资料，基于已有资料做出不予以批准的结论；

3.删除试行标记。

三、20260724 关于公开征求《原发免疫性血小板减少症创新药临床研发技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

  ITP 主要发病机制是由于机体对自身抗原的免疫失耐受，导致细胞免疫和体液免疫异常活化，介导血小板破坏增多和巨核细胞产生血小板不足。

早期探索性研究阶段，应开展充分的剂量探索性研究，关注药效学指标是否能够体现临床获益，明确最佳获益人群、合理给药剂量、给药频率、评估周期等，为确证性临床试验相关设计提供依据。应关注安慰剂对照组的设定，排除疾病自然恢复对于药物药效学分析和评估的影响。

确证性临床试验开展的时机主要从目标人群、剂量探索、给药方式、境内外同步研发、安全性等方面阐述，为后续临床试验提供充分的依据。

确证性临床试验的设计要点主要从二线或以上 ITP 患者和一线 ITP 患者两方面阐述。

二线或以上 ITP 患者：主要针对治疗目标、临床试验总体设计、 目标人群及入排标准、基线血小板计数要求、合并用药与紧急治疗、疗效评价指标、安全性评价等方面解释设计特点和注意点，为药品研发提供明确的指导。

一线 ITP 患者：需在获得二线及以上 ITP 患者中充分的临床安全有效性数据后推进，建议采用与安慰剂联合糖皮质激素（+/-IVIG）的随机对照研究，主要终点为与持续缓解时间相关的指标。

其他关注点主要涉及临床药理学试验（包括 PK 研究、PD 研究以及药物相互作用研究）、儿童人群临床试验、老年人群临床试验等方面。

四、20260731 国家药监局药审中心关于发布《药物临床试验生物样品分析实验室合规性回顾报告》的通告（2026 年第 42 号）

本报告适用于申请人提出药品上市许可申请。

申请人应在提出药品上市许可申请前，完成报告填报并在申报资料的模块一 1.3.8.6 药物临床试验相关证明文件中递交。在药物临床试验申请和实施阶段，无需向CDE 提交本报告。

适用的生物样品分析实验室情形：

1.在本次注册申请证明药品有效性或生物等效性的关键注册临床试验中承担了生物样品分析检测工作。早期临床试验、探索性临床试验、上市后研究不纳入报告范围。

2.负责关键注册临床试验主要或次要终点指标的检测。仅承担探索性终点指标检测的实验室不纳入报告范围。

3.分析检测项目为药物体内生物利用度、生物等效性、药代动力学、药效动力学、疫苗及其他药物免疫原性检测。

4.为中国境内实验室，或者是仿制药上市许可申请生物等效性试验的境外实验室。

合规性回顾的内容包括：申请人/申办者对生物样品分析实验室的质量评估情况和合规风险的评估和控制。

时限要求： 自 2027 年 2 月 1  日起受理的药品上市许可申请，申请人应完成本报告填报并在注册申报资料中提交。

五、20260731 关于公开征求 ICH《M15：模型引导的药物研发》指导原则实施建议和中文翻译稿意见的通知

模型引导的药物研发（MIDD）是近年来国际监管科学的前沿方向。其策略中使用的 M&S方法和途径包括但不限于群体药代动力学和药效学、生理药代动力学和生物药剂学、暴露-效应关系分析、基于模型的荟萃分析、定量系统药理学和毒理学、基于个体的模型、疾病进展模型和人工智能/机器学习。M&S 方法和途径可以单独使用，也可以组合使用。在一定程度上减少临床试验规模、提高研发效率。

MIDD 证据评估的关键评估要素包括目标问题、使用背景、模型作用、错误决策后果、模型风险和模型影响。除了关键评估要素外，还应包括技术标准、拟定 MIDD 的适当性、模型和模型结果的评价，以及 MIDD 证据评估结果，以支持与 MIDD 计划和/或 MIDD 证据提交相关的决策过程，并应提交这些内容给监管机构以支持监管互动。

模型评价的要素：1.校核：确保用于数据处理与分析的用户生成代码无误，反映模型假设的公式及其在编程语言或软件中的表示正确，并且计算过程准确；2.验证和适用性评估：旨在评估模型性能和稳健性。

MIDD 报告与提交的资料要求：1.模型分析计划：通常包括前言、 目的、数据和方法、计划的模型评价活动和技术标准；2.模型分析报告：每个模型分析结果均应记录在其中；3.评估表；4.其他（包括先前收到的对于 MIDD 的监管反馈的总结、支持 MIDD 证据的资料和文件）。

六、20260731 关于公开征求《脑胶质瘤治疗药物研发临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

本指导原则适用于支持化学药品和治疗用生物制品的注册临床试验设计，不适用于细胞治疗（CAR-T）、基因治疗、溶瘤病毒、肿瘤疫苗等生物疗法。

系统全面的概念验证可有效降低后续临床开发失败的风险；通过特定的分子标志物筛选试验参与者，实现试验参与者基线均一，研究结果可充分表征精准治疗的疗效；外部对照数据在研发中的参考价值具有一定局限性；疗效判定标准为总生存期、肿瘤影像（RANO 2.0 标准）。

探索性临床试验设计特点：

1.人群选择：在经过标准治疗后失败或尚无有效治疗手段的多种实体肿瘤患者中开展；基于药效学特征分析药物在不同分子分型亚组人群中的有效性，为后续目标人群的选择提供证据。

2.剂量选择：剂量递增结束后或过程中，选择 2~3 个给药方案进行剂量扩展/优化研究。

3.试验设计：常规采用单臂设计进行剂量递增研究。探索初步疗效阶段，采用主方案设计下的伞式试验或者针对同一分子标志物采用篮式试验。

4.试验终点：通常选择客观缓解率，其他有效性终点如缓解持续时间、无进展生存期、总生存期等。

5.联合治疗：在联合治疗的探索性研究中，建议采用析因设计，以提供联合治疗优于单药治疗的证据。

确证性临床试验设计特点：

1.人群选择：基于探索性临床试验结果选择预期临床获益明确的人群开展确证性临床试验。

  2.试验设计：采用双盲 RCT，且通常仅接受优效设计。对照组通常选用目标人群在当前临床实践中广泛认可的标准治疗方案。

  3.试验终点：高级别脑胶质瘤患者采用总生存期，低级别脑胶质瘤患者采用经充分验证的替代终点。

  4.安全性评估：制定风险控制计划，及时识别风险并进行处置。关注对神经系统功能的影响，同时控制偏倚。

  5.伴随诊疗的开发：将其纳入研发计划，内容包括伴随诊断检测方法、判读标准需在临床试验开展前完成充分的分析验证和临床验证。伴随诊断试剂需与试验药物同步开发、同步申报。

七、20260731 关于公开征求抗肿瘤药物与原研伴随诊断试剂同步开发有关事项意见的通知

1.同步开发计划的要求：1.抗肿瘤药物预期临床应用需由 CDx 进行适用人群的筛选，建议在药物的开发过程中同步进行 CDx 的开发，并与药物共同开展临床试验。

2.药物关键性临床试验过程中应用“ 临床分析方法”（CTA）进行用药人群筛选或生物标志物的分层分析，且药物批准说明书中明确药物临床应用需要进行生物标志物检测的，药物申请人应及时制定进一步的 CDx 研发计划，并在药物关键性临床试验过程中同步开展 CDx 与 CTA的桥接试验。

3.药物申请人在选择联合开发的原研 CDx 时充分考虑 CDx注册申报需完成的研究工作，保持两者设计开发和注册转化全流程的协同性。

开展临床试验的注意点：1. 同步开展的话，应明确临床试验所用 CDx 的详细信息，且能够对应至申报的 CDx 产品。

2.若采用CTA 筛选用药人群，需充分评价其检测性能，建议在固定中心试验室开展，若涉及多个，CTA 方法需一致。

3.若采用本地测试筛选用药人群，桥接试验需要尽量纳入阳性样本和符合统计学要求的阴性病例。

4.若桥接试验属于药物临床试验一部分，两者试验在同一机构进行，临床试验方案中要明确桥接试验相关内容，并出具报告；单独开展桥接试验，发起人为两者申请人，药物申请人提供样本和病例信息，临床试验报告有两者申请人及临床试验机构共同签章/签字确认。

5.肿瘤组织样本是 CDx检测常用样本类型，也可采用血浆样品；药物临床试验中建议分别确认组织和血浆样本类型筛选人群的药效均能满足药物临床试验要求。

原研 CDx 申请人在注册证信息确认环节应与抗肿瘤药物申请人沟通，进一步确认产品预期用途及临床试验概述的准确性。

八、20260810 关于公开征求ICH《E6（R3）：药物临床试验质量管理规范技术指导原则（GCP）》附件 2 中文翻译稿及实施建议意见的通知

该附件 2 重点关注去中心化元素、实用性要素和/或真实世界数据（RWD）的试验，覆盖研究者、申办者两大主体，重点阐述知情同意（含远程获取）、试验用药品管理、安全性评估与报告等环节在去中心化/实用性要素/RWD 场景下的GCP 考量，补充了新版 GCP 的留白。

实施建议： 自 2026 年 3 月 31  日起开始的临床试验，均适用 E6（R3）指导原则。

九、其他

9.1注册类

20260723 国家药监局综合司公开征求《化学原料药登记主体变更管理规定（征求意见稿）》意见

要点提示：阐述登记主体变更的工作程序，5 日内作出受理、补正或不受理的决定，涉及生产场地变更的，按补充申请时限完成审评，不涉及的，20 个工作日完成。获批附有上市后研究要求，若转出方未完成，由受让方完成。同时也提供主体变更申报资料的要求。

20260731 国家药监局关于发布仿制药参比制剂目录（第一百零七批）的通告（2026 年第27 号）

要点提示：

9.2 非临床类

20260804 关于公开征求《药物非临床研究机构年度报告指南（征求意见稿）》意见的通知

要点提示：一个机构有多个分别获得药物 GLP 认证证书的试验设施，每一试验设施应当单独提交年度报告。每年 1 月向所在地省级药品监督管理部门报送上一年度执行 GLP 的报告。报告的内容应包括机构基本情况、质量管理体系运行情况、研究工作实施情况、实施 GLP 过程中存在的问题以及采取的措施等。

9.3 药学

20260821 关于公开征求《镥[177Lu]奥索度曲肽注射液仿制药药学研究技术要求（征求意见稿）》意见的通知

要点提示：国家局公布的参比制剂目录收载本品的名称为镥[177Lu]氧奥曲肽注射液，在本技术要求的起草过程中，国家药典委员会核定本品中文通用名称为镥[177Lu]奥索度曲肽注射液，本技术要求最终确定的名称与国家药典委员会核定的名称一致。

9.4 其他

20260720~20260823 国家局药品批准上市情况

要点提示：

1.奥普雷顿片：Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc. ，1 类创新药，商品名：奥泽悦/ORZEYFUL，适应症：用于 16 岁及以上青少年和成人 1 型发作性睡病患者。

2.琥珀酸思普可泮片：四川海思科制药有限公司，1 类创新药，适应症：适用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

3.椒七止痛凝胶贴膏：湖南九典制药股份有限公司，1.1 类创新药，适应症：为中药复方外用制剂，具有温经散寒、活血止痛功效，用于膝骨关节炎寒凝血瘀证，症见关节疼痛、局部畏寒、得温痛减、活动不利、僵凝重滞等。

4.盐酸伊司特韦片：西湖制药（杭州）有限公司，1 类创新药，适应症：用于治疗成人轻型、中型新型冠状病毒感染（COVID- 19）。

5.舒地胰岛素注射液：江苏恒瑞医药股份有限公司，商品名：瑞恒盈，适应症：用于治疗成人 2型糖尿病。

6.瑞西奇拜单抗注射液：上海华奥泰生物药业股份有限公司，商品名：华亦净，适应症：用于治疗成人(体重≥40kg)泛发性脓疱型银屑病发作。

7.小儿通便颗粒：济川药业集团有限公司，1.1 类创新药，适应症：用于小儿便秘中医辨证属食积证者，症见大便干结、排便困难，舌红、苔厚腻、脉滑等。

8.替恩戈替尼片：药捷安康（南京）科技股份有限公司，1 类创新药，商品名：捷恩泰，适应症：用于既往接受过系统性治疗和 FGFR 抑制剂治疗，且具有成纤维细胞生长因子受体（FGFR）2 融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。

9.注射用菲泽妥单抗：天境生物药业（杭州）股份有限公司，商品名：境斐，适应症：联合来那度胺和地塞米松用于既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者。

10.安弗利奇塔单抗注射液（皮下注射）：三生国健药业（上海）股份有限公司，商品名：益赛那，适应症：适用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作。

11.富马酸立康可泮胶囊：成都盛迪医药有限公司，1 类创新药，商品名：恒优达，适应症：用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。