2026.05.25-2026.06.21，NMPA、CDE 等监管机构共计发布以下指导原则：

本次法规月报拟重点关注如下几个方面：

一、20260529 关于公开征求《儿童药物临床试验中应用患者报告结局（PRO）技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

本指导原则适用范围：1.将 PRO 作为主要疗效终点或关键次要终点的研究设计；2.用于评估症状改善、功能状态变化和健康相关生活质量等次要终点/探索性终点的研究设计。

在儿童药物临床试验中应用 PRO 应遵循的基本原则：

1.科学性原则：当 PRO 能够直接回答研究问题并对结果解释具有实际意义时，可将其纳入临床试验。

2.以患者为中心原则：从 PRO 应用角度出发，在合理整合多来源报告的基础上，应尤其重视儿童自身的体验及自我评估信息，而非完全依赖成人的替代性判断。

3.年龄/发育阶段适配原则：在应用 PRO 时尽量避免刻板依赖固定的年龄/发育阶段阈值，必要时可以在研究初期通过认知测试或预试验对试验参与者的理解与报告能力进行评估，提升PRO 应用的适配性。

4.最小负担原则：在具备使用简短或便捷的PRO 评估工具的情况时，一般不再考虑使用耗时长或操作复杂的工具，需要在评估工具的内容效度与实际依从性之间达到平衡。

PRO 的选择分为通用性 PRO 和疾病特异性 PRO，其特点分别为适用于不同疾病或人群之间的横向比较，涵盖内容全面但存在反应性方面的局限性、有助于反映与目标疾病密切相关的变化。

在 PRO 工具的调整与开发中，一般会采用整合定性研究与定量研究的混合方法研究，通常遵循探索性序列设计，即先通过定性研究确立内容效度，再采用定量研究验证工具的测量学特性。

在 PRO 应用过程中应明确在终点体系中的定位、实施 PRO 测量时的关键考虑，在统计分析阶段充分考虑儿童的异质性以及伦理考虑等。

二、20260529关于公开征求《蔗糖铁注射液生物等效性研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

本指导原则参照《以药动学参数为终点评价指标的化学药物仿制药人体生物等效性研究技术指导原则》和《生物等效性研究的统计学指导原则》等相关法规和指导原则要求制定，为蔗糖铁注射液 BE 试验方案设计、生物分析方法开发、等效统计判定等提供法定的审评依据。

给药后体内铁存在蔗糖铁原形、转铁蛋白结合铁、游离铁等多形态共存状态， 样品前处理极易发生铁形态相互转化，无法采用常规小分子血药浓度检测思路，故该指导原则具体分析其生物等效性试验研究设计的多方面要求：

1.研究类型、人群、剂量及给药方法：建议采用两制剂、两周期、两序列交叉设计，健康试验参与者空腹条件下静脉注射药品。

2.血样采集：合理设计样品采集时间，确保覆盖吸收、分布、解离消除全过程， 准确获得达峰时间，从而充分表征体内药代动力学特征，若采用方法 2 检测，应注意采血时长应能保证转铁蛋白结合铁恢复至给药前水平。

3.检测方法：采用两种生物样本分析方法测定待测物，方法 1：若方法可行，可直接检测血清中蔗糖铁：方法 2：若不能直接检测时，可检测血清中的总铁和转铁蛋白结合铁。

4.生物等效性评价：采用两种评价方法之一，方法 1：以蔗糖铁的 Cmax 、AUC0-t 、AUC0- ∞为评价指标。方法 2：以血清中的总铁和转铁蛋白结合铁的浓度差的最大值(ΔCmax）及总铁与转铁蛋白结合铁的 AUC 差值(ΔAUC0-t ）为评价指标，分别计算总铁的 AUC0-t 和转铁蛋白结合铁的 AUC0-t，以防转铁蛋白结合铁和总铁浓度-时间曲线上数据的缺失的情况下，最大限度地利用可用数据点，无需进行额外的基线校正。

豁免BE临床试验的情况：不同规格间浓度一致，仅为装量不同，可仅采用一个规格制剂开展人体生物等效性研究。

三、20260529关于公开征求《青少年体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》意见的通知

目前，青少年体重管理存在重大未满足的医疗需求。在已发布的《体重控制药物临床试验技术指导原则》基础上， 结合青少年超重和肥胖特征及临床诊疗实践，充分考虑我国药物临床试验条件，制定本指导原则。本指导原则中将青少年界定在≥12 岁至<18 岁的人群。

该征求意见稿指出 III 期试验的关键设计要素，包括：

1.试验总体设计（接受健康行为和生活方式干预作为基础治疗、对体重相关合并症治疗药物进行管理及采用固定剂量或滴定剂量的给药方式）；2.试验参与者入排标准（青少年的超重和肥胖根据年龄和性别特定的百分位数确定）；3.疗效指标与评估方法（要考虑线性生长对体重变化的影响）；4.安全性指标与药物暴露要求（要关注药物对青少年生长发育、性发育进程以及骨骼的影响）。

其他关注点：1.建议在获得成人体重管理的有效性和安全性数据之后，启动青少年体重管理的临床试验；2.国际多中心临床试验设计应首先考虑跨地区/种族间疾病特征的相似性和临床诊疗方式的差异；3.儿童体重管理临床试验遵循从成人到青少年，再到儿童的基本模式；4.药品说明书中（适应症、用法用量等条目的内容需要根据试验结果进行判定， 以最终审批确认的内容为准。

四、20260601 关于发布《预防用 mRNA 疫苗临床试验技术指导原则（试行）》的通告（2026年第 38 号）

该指导原则在 2026 年 3 月 4  日发布征求意见稿，经历近三个月的征求意见后，落地实施。适用范围为：适用于境内注册上市、以脂质纳米颗粒为递送系统的非复制性 mRNA 预防用疫苗、其他递送系统的 mRNA 疫苗、自复制型 mRNA、环状 RNA 等。

总体考虑点为：1.优先通过保护效力试验进行有效性评价的疾病，若不具有实操可行性，需获得足够数据后再考虑；2.临床试验需先获得健康成年人的相关临床数据后，再考虑入组的其他特殊人群；3.在临床试验阶段加强安全性观察的同时开展针对该疫苗潜在安全性风险的长期监测；4.关注技术路线/平台技术整体的安全性和有效性数据积累，并注重数据借鉴与合理应用。

临床试验设计一般采用随机双盲、安慰剂对照设计， 重点观察其安全性。在早期探索性临床试验中应充分研究免疫程序、免疫剂量等， 对特殊人群进行初步探索，为确证性临床试验提供依据。

通过确定安全性观察内容，确保安全性主动随访检测频次、长期安全性观察时间及频率，制定合理的风险管理计划及管理措施，根据研发进展和新获得信息及时更新，不断积累免疫原性和保护效力之间相关性数据。

五、20260608关于发布药物临床试验质量管理规范的公告（2026 年第50 号 ）

该管理规范自 2026 年 9 月 1  日起施行，其吸收了 ICH E6（R3）质量源于设计、符合目的和风险相称的核心理念，在药物临床试验各环节的应用提出原则性要求。与 2020 版相比，删除内容有：

1.章节变化：从 2020 版的 9 章 83 条调整为 6 章54 条，删除了原“试验方案”“研究者手册”“必备文件管理”三个独立章节，相关内容参照 E6（R3）；

2.关于中药民族药研究者手册撰写的有关要求：2020 版 GCP 中的有关要求，后续纳入技术指导原则发布；

3.术语及其定义：删除 2020 版第二章“术语及其定义 ”内容，在 2026 版修订稿第六章简化描述，仅保留试验参与者（用“试验参与者”替代“受试者”）和适应我国临床试验实践的术语，相关内容参照 E6（R3）。

增加内容：

1.数据治理：明确申办者、主要研究者、机构的数据治理责任；所有电子数据需附带元数据，包括稽查轨迹；制定数据和元数据审核流程、数据更正流程，确保可追溯；计算机化系统须验证、具备用户管理、权限管理和稽查轨迹；

2.新技术、新方法应用： 2026 版修订稿为新技术、新方法应用划定边界， 提出新技术、新方法在临床试验应用应符合当前伦理、科学和相关法律法规要求的原则。

优化内容：

（1）主体责任方面：研究者是临床试验现场的最终责任人、申办者是临床试验相关活动的最终责任人、主要研究者和申办者对其授权委托活动承担最终责任；

（2）保护试验参与者方面：加强伦理审查委员会对涉及特殊群体、知情同意和严重持续不依从问题的审查；明确申办者应根据试验期间安全性信息评估结果，对试验方案、研究者手册和知情同意材料进行必要的更新，知情同意书应符合相关要求；明确主要研究者向伦理审查委员会报告严重不良事件有关要求。

（3）优化管理方面：回应临床试验各参与方的具体诉求，进一步优化流程，明确职责；

（4）强化质量管理要求：明确质量管理应当贯穿药物临床试验全过程，增加体系术语，统一各方认识，明确药物临床试验质量管理的目标、路径和方法， 指导申办者和药物临床试验机构科学高效开展质量管理工作。

六、20260608关于公开征求《药品注册核查要点与判定原则（药物临床试验）（修订稿征求意见稿）》《药物临床试验机构监督检查要点与判定原则（修订稿征求意见稿）》意见的通知

该修订稿征求意见稿主要是为了与 2026 版 GCP 以及 ICH E6（R3）接轨，其中《药品注册核查要点与判定原则（药物临床试验）（修订稿征求意见稿）》的变化主要集中在以下4个方面：

1.研究者现场部分现场核查要点的变化方面：优化安全性事件报告流程、细化伦理审查要求、压实主要研究者在临床试验现场的最终责任、新增临床试验各方利益冲突回避的要求、增加质量管理要求；

2.生物样品分析部分现场核查要点的变化方面：落实风险相称原则、加强生物样品管理、增加稽查轨迹管理要求、增加疫苗免疫原性检测要求；

3.申办者试验部分核查要点的新要求：新增“质量源于设计”“风险相称”“符合目的”理念、新增试验设计的要求、细化对服务供应商的要求、压实申办者的临床试验最终责任、增 加质量管理要求；

4.数据治理部分核查要点的新要求：将“数据管理”升级为“数据治理”。

《药物临床试验机构监督检查要点与判定原则）（修订稿草稿）》的修订变化如下：1.新增“质量源于设计”“风险相称”“符合目的”理念；2.细化备案、伦理审查要求；3.新增对主要研究者的履责要求；4.完善机构计算机化系统管理要求；5.细化机构质量管理要求；6.细化专业的资质条件；7.针对疫苗临床试验和 I 期临床试验的特点，新增设置分区合理的功能区的要求。

七、20260612关于公开征求《阻塞性睡眠呼吸暂停治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

2025  年发布的《成人阻塞性睡眠呼吸暂停诊治指南》首次纳入了药物治疗——葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂替尔泊肽，用于合并肥胖的中至重度 OSA 患者。

针对 OSA 治疗药物的研发主要沿三条路径推进：以减重为主要机制的OSA 治疗药物、直接作用于咽部扩张肌的神经肌肉调节剂、以及改善 OSA 患者日间过度嗜睡（EDS）症状的促觉醒药物。

本指导原则总结三种不同作用机制药物的Ⅲ期试验的关键设计要素，分别在研究目的、试验总体设计、试验参与者入排标准、给药方案与剂量选择、疗效指标与评估方法、安全性指标与暴露药物要求、阳性药对照设计几个方面具体阐述了设计要点，引导药品研发。

其他关注点：

1.剂量探索实验：以减重为主要机制的治疗药物给药方案通常与其适应症一致，不一致时，需开展 II 期剂量探索研究；神经肌肉调节剂可能需要进行剂量组合探索；促觉醒药物可设置 3至 4 个剂量平行组，治疗周期 12 周，评估量效关系。

2.远程访视与可穿戴技术的应用：使用之前需与CDE 进行沟通交流。

3.特殊人群研究：需注意老年参与者可能存在的肝肾功能减退，影响药代动力学特征。

八、20260612 关于公开征求 ICH《M11：电子结构化协调的临床方案》指导原则及相关文件实施建议和中文翻译稿意见的通知

该征求意见稿征求时限为 1 个月，其指导原则正式落地公告发布之日起 6 个月后开始的相关临床试验，均适用 M11 指导原则、技术规范及模板文件。

该文件提供了方案制定的框架和核心原则，明确方案的内容、结构和编制方法。该电子结构化方案模板，覆盖了从标题页到附录的完整章节结构，每个章节均有明确的填写要求和术语约束。建立可互操作的技术标准，通过数据元素定义、数据类型规范、基数约束和业务规则，确保方案信息可被不同的电子系统无障碍识别和交换。

九、其他

9.1注册类

20260527 关于公开征求《eCTD v4.0 指导原则》意见的通知

要点提示：该征求意见稿中列出了各模块的区域特殊要求，与 v3.2.2 相比进行内部结构功能升级，逐渐趋向全球申报模式。

20260616 境外生产药品上市后备案类变更问与答（一）

要点提示：该变更问答回复了变更资料准备要求、备案公示信息错误如何修改、在说明书和包装标签中使用“通过一致性评价“标识的情形、已核发的文件出现编辑性错误的办理路径、储藏条件变更路径、批件中遗留研究的递交方式、港澳已上市传统外用中成药备案流程、药品说明书增加境外持有人指定境内责任人信息流程。

20260616关于公开征求《国外原研企业在中国境内生产的药品上市许可持有人变更后可遴选为参比制剂的情形（征求意见稿）》和《国外原研企业在中国境内生产的药品上市许可持有人变更后参比制剂申请资料要求（征求意见稿）》意见的通知

要点提示：该征求意见稿指出了国外原研企业在中国境内生产的药品上市许可持有人变更后参比制剂申报资料的要求，以及变更后仍可遴选为参比制剂的情形。

9.2药学类

20260527关于公开征求《细胞外囊泡药物申报临床试验药学研究的问答文件（征求意见稿）》意见的通知

要点提示：本次发布的《问答文件》，是国内首个聚焦人源细胞来源 EVs 药物临床试验阶段的专项药学研究技术文件，有效填补领域监管空白，具备重要行业里程碑价值。其建立了细胞基质与最终产品质量的关联评价机制，明确了 EVs 纯度的综合评价方法，提出病毒安全性的源头控制策略。

20260601关于发布《关于开发适宜药品包装规格的指导原则》的通告（2026 年第 37 号）

要点提示：该指导原则指出药品适宜包装规格的总体考虑。同时也提出了一般考虑：1.应满足功能需求；2.应满足方便医患使用的需求；3.应满足经济学需求。目的是为了避免过度包装。

20260602关于公开征求《培植牛黄研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

要点提示：培植牛黄的研发应当以与天然牛黄质量、疗效基本一致为目标，开展药学、必要的药理毒理和临床试验研究，指出原材料、生产过程、质量研究及质量标准、药理毒理研究及临床研究要求，现行标准收载于《中国药典》1997 年增补版，按中药注册分类中“其他情形”申报，若批准的培植牛黄的致黄菌或者致黄原理不同，采用一定技术方法在牛科动物牛的活体胆囊中形成的胆结石，应按照中药注册分类 1.3“新药材及其制剂”进行申报。

9.3 其他

20260615 关于发布仿制药参比制剂目录（第一百零六批）的通告（2026 年第 21 号）

要点提示：

20260525~20260621 国家局药品批准上市情况

要点提示：

1.鲁兹诺雷钠片：江苏恒瑞医药股份有限公司，1 类创新药，商品名：瑞鸣，适应症：适用于痛风伴高尿酸血症患者。

2.塞多明基注射液：北京诺思兰德生物技术股份有限公司，商品名：华索灵，适应症：用于治疗不适合血运重建手术或手术效果不佳的严重下肢缺血（下肢动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎和糖尿病下肢缺血等）导致的肢体溃疡。

3.安尼妥单抗注射液：上海津曼特生物科技有限公司，商品名：恩尼妥，适应症：联合化疗适用于治疗既往至少接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性 HER2  阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。

4.洛布替尼片：广州麓鹏制药有限公司，1 类创新药，商品名：麓可达，适应症：适用于既往接受过至少两种系统性治疗（含布鲁顿氏酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

5.安瑞曲替尼胶囊：江苏威凯尔医药科技股份有限公司，1  类创新药，商品名：维迈妥，适应症：适用于符合下列条件的成人和≥12 岁的青少年实体瘤患者：经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因且不包括已知获得性耐药突变；患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者；以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。

6.斯贝利单抗注射液（皮下注射）：Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. ，商品名：伊再可，适应症：用于降低存在疾病进展风险的原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。

7.注射用波米泰酶α：江苏贝捷泰生物科技有限公司，商品名：博佳凝，适应症：用于凝血因子

VIII 或 IX 的抑制物>5 个 Bethesda 单位（BU）的先天性血友病 A 或 B 成人患者的出血治疗。

8.枣仁宁心滴丸：天士力医药集团股份有限，中药 1.1 类创新药，商品名：博佳凝，适应症：该药品处方源自临床经验方，具有养血柔肝除烦、益气宁心安神功效，用于改善失眠症中医辨证属心肝血虚证所致的时睡时醒，伴有头晕或头昏、两目干涩等，舌淡红苔薄白、脉沉细。该药品的上市为睡眠维持困难（时睡时醒）及伴有日间功能障碍的患者提供了新的治疗选择。

9.古莫奇单抗注射液：中山康方生物医药有限公司，商品名：奇佑康，适应症：用于治疗适合接受系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病成人患者。

10.克莱罗韦单抗注射液：Merck Sharp & Dohme B.V. ，商品名：安福畅，适应症：用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季的新生儿和婴儿预防 RSV 所致的下呼吸道感染。11.康特替尼颗粒：首药控股（北京）股份有限公司，1  类创新药，商品名：首要泽，适应症：适用于未经过间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂治疗的 ALK  阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。

12.盐酸兰诺可泮片：武汉朗来科技发展有限公司，1  类创新药，商品名：依适宁，适应症：适用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。